RX608片治疗经治BRAF V600突变甲状腺癌、肺癌、黑色素瘤、肾癌、胆管癌临床试验

药物介绍

RX608是由苏州润新生物科技有限公司研发的一款口服小分子BRAF V600E抑制剂，属于1类新药。该药于2023年12月获中国CDE批准开展临床试验，目前正处于针对晚期恶性实体瘤的I期临床研究阶段。其适应症主要针对携带BRAF V600E、KRAS G12/G13或NRAS Q61突变的泛癌种患者，包括非小细胞肺癌、黑色素瘤、结直肠癌、胰腺癌及甲状腺癌等。临床前数据显示，RX608在动物模型中表现出强效的抗肿瘤活性，部分肿瘤甚至出现完全消退。

药物机制

RX608通过高选择性抑制BRAF V600E突变蛋白的激酶活性发挥作用。BRAF V600E突变会导致MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK）持续异常激活，驱动肿瘤细胞增殖。RX608能够精准结合突变蛋白，阻断下游MEK/ERK信号传导，从而抑制肿瘤细胞生长并诱导其凋亡。与第一代BRAF抑制剂相比，RX608对野生型BRAF蛋白的选择性更高，旨在降低皮肤毒性等脱靶副作用的风险，实现“高效低毒”的治疗目标。

研究基本信息
登记编号：CTR20240545/NP-901
药物名称：RX608片
适应症：BRAF V600突变实体瘤（ATC、肾癌、胆管癌、GIST、肺癌、恶黑、肠癌）

用药方案详情
单臂试验组：RX608片口服
研究阶段：I期

患者权益
1. 研究期间相关检查免费
2. 研究药物免费使用
3. 专家定期随访、及相关检查
4. 权威的医疗专家对疾病的指导
5. 一定的交通补助

入选重点
✅满足年龄18-80周岁，ECOG 0-1分；
✅满足病理确诊晚期实体瘤，BRAF V600突变（甲癌除外）/KRAS G13D肠癌；
✅满足治疗线数≤1线，既往未用过RAF/RAS/MEK/VEGFR抑制剂；
✅满足至少一处可测量病灶，预期生存＞3个月；
❌排除活动性/未控制脑转移/脑膜转移（无症状稳定脑转可入）；
❌排除既往用过RAF/RAS/MEK/ERK/VEGFR抑制剂且进展。

入选标准
通用入选标准（第1部分和第2部分）
1. 自愿签署ICF，遵循试验方案；
2. 病理确诊晚期实体瘤，标准治疗失败/不耐受/不适合；
3. 年龄18-80周岁，性别不限；
4. 至少一处RECIST1.1可测量病灶；
5. 预期生存＞3个月，ECOG 0-1分；
6. 骨髓、肝、肾、凝血功能符合要求；
7. 育龄受试者同意避孕。

排除标准
1. 近5年其他恶性肿瘤病史（除外已治愈早期肿瘤）；
2. 严重心脑血管疾病、QTc延长、心律失常风险；
3. 近期接受过抗肿瘤治疗/未上市试验药/重大手术；
4. 目前使用CYP3A4强抑制剂/诱导剂或CYP2C9/19代谢药物；
5. 既往用过RAF/RAS/MEK/ERK/VEGFR抑制剂且进展；
6. 无法口服/严重胃肠道吸收障碍；
7. 既往治疗毒性未恢复至≤1级（除外脱发等）；
8. 间质性肺病病史；
9. 活动性/未控制CNS转移/脑膜转移；
10. 活动性感染需系统治疗；
11. HIV阳性/免疫缺陷；
12. 活动性乙肝/丙肝/梅毒；
13. 妊娠/哺乳期女性；
14. 研究者判断不适合入组的其他情况。

研究中心：（全国多中心）
上海、浙江、黑龙江